פייזר חתמה עם חברת פרוטליקס הישראלית על הסכם לפיתוח טיפול למחלת גושה

חברת התרופות פייזר הודיעה לאחרונה על חתימת הסכם עם חברת פרוטליקס (Protalix) הישראלית לפיתוח ומסחור טיפול חדש למחלת גושה - מחלה תורשתית נדירה. המחלה נובעת מחוסר מולד באחד האנזימים החיוניים בגוף ונפוצה בעיקר בקרב יהודים אשכנזים.  

התרופה החדשה, טליגלוצירייז אלפא (Taliglucerase Alfa) היא תחליף צמחי לאנזים החסר (גלוקוצרברוזידאז- GCD). במסגרת ההסכם, פייזר תקבל רשיון בלעדי למסחור התרופה ברחבי העולם, בעוד שחברת פרוטליקס תמשיך לשווקה בישראל. פרוטליקס הצליחה לראשונה לפתח ברירה טיפולית באמצעות תחליף אנזימתי המבוסס על תאי צמח. 

פרוטליקס השלימה בהצלחה את המחקרים הקליניים המוכיחים את יעילות הטיפול (שלב 3) ועתידה לקבל אישור התוויה לתרופה מה FDA (מינהל המזון והתרופות האמריקאי). התרופה כבר מוכרת על ידי ה-FDA כ"תרופת יתום" (Orphan Drug) ואף קיבלה מעמד של רישום במסלול מהיר, שמטרתו להקל ולזרז את תהליך אישור הטיפולים במחלות נדירות. כמו כן, ה-FDA אישר טיפול במסגרת תכנית לנגישות מורחבת לחולים בארה"ב (EAP). טיפול בטליגלוציריייז אלפא ניתן כיום גם במסגרת "טיפולי חמלה" לחולים במדינות האיחוד האירופאי. 

על פי ההסכם, פייזר תשלם מראש סכום של 60 מיליון דולר לפרוטליקס. בנוסף, פרוטליקס זכאית לקבל תשלומים נוספים של עד 55 מיליון דולר על פי אבני דרך במסגרת האישורים הרגולטורים. פייזר ופרוטליקס יחלקו בהכנסות וההוצאות העתידיות לפיתוח ומסחור טליגלוציריייז אלפא על בסיס 40%, 60%, בהתאמה.

פיטר ל. סלטונסטאל, נשיא ומנכ"ל הארגון הלאומי להפרעות נדירות (NORD), מסר כי "אנו מקדמים בברכה את מחויבותה של פייזר בתחום המחלות הנדירות, וממתינים בציפייה לקראת העבודה מול פייזר ופרוטליקס, שתאפשר תמיכה בחולים ובבני משפחותיהם על ידי הגדלת היצע הטיפולים".