|
מחלת ה-PNH היא מחלה נדירה ביותר. מדובר במחלה קשה שבה בגלל ליקוי במערכת החיסון נוצר מצב שבו תאי הדם האדומים מפורקים על ידיה. עקב כך נזקקים החולים במחלה לקבל עירויי דם תכופים. הרס כדוריות הדם גורם לסיבוכים מסכני חיים כמו קרישי דם, שבץ מוחי ולקיצור תוחלת החיים.
מחקר חדש שהוצג לאחרונה ב-ASH, הכנס הגדול ביותר בתחום ההמטולוגיה, מצא כי טיפול חדשני שעד כה ניתן לחולים רק לאחר שקיבלו עירויי דם יעיל בעצירת תהליך פירוק כדוריות הדם האדומות גם בחולים שטרם קיבלו עירויי דם.
מדובר בבשורה העשויה לסייע בעתיד לחולים לקבל את הטיפול מוקדם יותר ממה שניתן כיום ולמנוע סבל ואף סכנת חיים. על פי ההערכות, בישראל כ-10 חולים במחלה.
תופעותיה המרכזיות של מחלת ה-PNH המורגשות על ידי החולה הן פגיעה קשה באיכות החיים – עייפות כרונית, חולשה ועוד. במחקר החדש השתתפו 44 חולים במחלה שמעולם לא קיבלו עירוי דם אך נצפתה אצלם פעילות מוגברת של הרס כדוריות דם אדומות, 87% מהם כבר דיווחו על ירידה באיכות החיים, ובנוסף ל-28% כבר היה אירוע של קריש דם בגוף.
בעקבות הטיפול בתרופה החדשנית סוליריס, שהיא הראשונה מסוגה לטיפול במחלה, אובחנה אצל כל החולים ירידה בקצב הרס כדוריות הדם האדומות והיעלמות הסיכון לקרישי דם, ובנוסף, 91% מהחולים דיווחו על שיפור משמעותי באיכות החיים.
"תוצאות המחקר מראות כי חולים ב-PNH משיגים שיפור משמעותי במצבם הרפואי גם כאשר אינם תלויים עדיין בעירויי דם וגם אם רמת ההמוגלובין בדמם טרם ירדה באופן משמעותי. החולים במחקר סבלו מהרס כדוריות דם המוביל לסיבוכים מסכני חיים – כגון קרישי דם, פגיעה בכליות ויתר לחץ דם ריאתי וכן לירידה באיכות החיים. הטיפול בסוליריס עוצר את תהליך ההרס ובכך תורם לשיפור מיידי באיכות החיים וכן באפשרות למניעת סיבוכים מסכני חיים בעתיד", הסבירה עורכת המחקר ד"ר פטרה מנוס, מאוניברסיטת רדבאונד שבהולנד. |