ה-FDA מעניק מעמד של "טיפול פורץ דרך" לתרופות המטפלות במחלות קשות ומסכנות חיים, שבהן יש עדויות קליניות ראשוניות כי התרופה עשויה להוות שיפור משמעותי, בהשוואה לטיפולים קיימים, במטרה להאיץ את זמני הפיתוח והערכת התרופות.
התרופה דאראטומומאב (™DARZALEX) אושרה על ידי ה-FDA בנובמבר 2015 במסלול מואץ, בתוך כארבעה חודשים בלבד, לאחר שקיבלה מעמד של תרופה פורצת דרך לטיפול בחולי מיאלומה נפוצה, שקיבלו לפחות שלושה קווי טיפול הכוללים PI או IMID, או לחולים המוגדרים כרפרקטוריים כפולים לשתי סוגי התרופות.
מחקרים נוספים נעשים בתרופה לבחינת יעילותה בשלבים מוקדמים של מיאלומה נפוצה - בקו טיפול ראשון, בסמולדרינג מיאלומה (smoldering myeloma) ובנון הודג'קין לימפומה non-Hodgkin’s lymphoma)).
במאי 2016 אושרה דרזלקס על ידי מינהל התרופות האירופאי (ה-EMA) כטיפול יחיד בחולים מבוגרים עם מיאלומה נפוצה נשנית או עמידה לטיפול, שטופלו קודם לכן במעכבי פרוטאזום ותרופות אימונו-מודולוטוריות, שמחלתם התקדמה בטיפול האחרון.
בכנס השנתי של החברה האירופאית להמטולוגיה (European Hematology Association), שהתקיים לפני כחודשיים בקופנהגן, הוצג מחקר ה- Pollux שבו השתתפו 569 חולי מיאלומה נפוצה שמחלתם נשנתה, או לא הגיבה לטיפול קודם. המחקר השווה בין שתי זרועות טיפול - האחת הטיפול המקובל כיום במיאלומה נפוצה (לנלידומיד+דקסה-מתזון) ובזרוע השנייה טיפול בדאראטומומב+לנלידומיד+ דקסה-מתזון. ממצאי המחקר הראו כי:
- 43% מהמגיבים בזרוע שכללה דאראטומומב הגיעו לתגובה מלאה (CR) ואף יותר מול 19% בזרוע הביקורת.
- הפחתה של 63% בסיכון לתמותה/התקדמות המחלה בזרוע הדאראטומומב לעומת זרוע הביקורת.
- 93% אחוזי תגובה כוללת (overall response rate) בזרוע הניסוי לעומת 73% בזרוע הביקורת.
במחקר שהוצג בכנס של האגודה האמריקאית לאונקולוגיה קלינית (ASCO) שהתקיים ביוני האחרון, הוצג מחקר ה- Castor שבו השתתפו 498 חולי מיאלומה נפוצה שטופלו בלפחות טיפול אחד קודם והוקצו באופן אקראי לשתי קבוצות טיפול ביחס של 1:1. המחקר הראה כי טיפול בחולי מיאלומה נפוצה באמצעות הוספת דאראטומומב לטיפול בשילוב של וולקייד+ דקסה-מתזון הדגים שיפור מובהק בהישרדות ללא התקדמות מחלה (PFS) , ב-TTP (Time to progression) ושיעור התגובה הכוללת (ORR) בהשוואה לטיפול בוולקייד (83% לעומת 63%). ממצאי המחקר הראו ירידה של 61% בסיכון להתקדמות המחלה בטיפול משולב עם דאראטומומב בחולי מיאלומה נפוצה שקיבלו טיפול קודם.
"מיאלומה נפוצה נותרה מחלה מורכבת וקשה ביותר לטיפול, שנשנית או מגלה עמידות בפני טיפול בסופו של דבר אצל רוב החולים", מסביר החוקר הראשי במחקר ה-Pollux ד"ר מלטיוס א. דימפולוס מבית הספר לרפואה באוניברסיטת אתונה ביוון. "דאראטומומאב הוכיחה בבירור את יעילותה כטיפול יחיד בחולים שקיבלו טיפולים קודמים רבים. המעמד לו זכתה כ"טיפול פורץ דרך" מדגיש את הפוטנציאל של דאראטומומאב, בשילוב עם מעכב פרוטאזום או טיפול אימונו-מודולוטורי כמענה נדרש עד מאוד לחולים שטופלו קודם לכן בטיפול אחד לפחות".
לדברי ד"ר קרייג ל. טנדלר, סגן נשיא למחקר ופיתוח בחברת יאנסן: "אנחנו שבעי רצון מכך שה-FDA העניק 'טיפול פורץ דרך' לדאראטומומאב בשנית. זו הכרה חשובה בפוטנציאל המהפכני של דאראטומומאב כטיפול מרכזי בשילוב עם שניים מהטיפולים המקובלים כיום במיאלומה נפוצה". אנחנו מצפים לעבוד בשיתוף פעולה הדוק עם ה-FDA בתהליך ההערכה ומחויבים לחקור את התועלות הקליניות המלאות של הטיפול המשולב המבטיח הזה לחולי מיאלומה נפוצה, המצפים בכיליון עיניים לאפשרויות טיפול חדשות".
DARZALEX® הוא נוגדן מונוקלונלי (חד שבטי אנושי) כנגד CD-38, הראשון מסוגו שאושר לטיפול במיאלומה נפוצה. CD-38 הוא חלבון הנמצא על קרום תאי המיאלומה הסרטניים. DARZALEX® פועלת באמצעות היקשרות ל-CD38 והפעלת מנגנוני פעולה רבים כנגד תאי המיאלומה. התוצאה היא מוות מהיר של תאי הגידול הסרטני באמצעות מנגנוני פעולה מתווכי חיסון ובאמצעות השפעות אימונו-מודולוטוריות (המערכת החיסונית של החולה עצמו תוקפת את תאי הסרטן), בנוסף למוות ישיר של תאי הגידול באמצעות אפופטוזיס (מוות מתוכנת של תאים). דרזלקס מייצג גישה מונותרפית חדשה לטיפול בחולי מיאלומה נפוצה אשר הטיפולים הקיימים כבר לא עוזרים להם.