סאנופי ג'נזיים, היחידה העסקית הגלובלית של סאנופי לטיפולים מתמחים הודיעה היום על נתוני מחקר חיוביים חדשים לאחר שש שנים מניתוח מחקר ההמשך בלמטרדה® (אלמטוזומאב) במטופלים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית (RRMS). נתונים אלה הוצגו בכנס השנתי ה-69 של האקדמיה האמריקאית לנוירולוגיה (AAN).
למטרדה ניתנת בשני מחזורי טיפול, כאשר מחזור הטיפול הראשון ניתן בעירוי תוך-ורידי במהלך חמישה ימים עוקבים, ומחזור הטיפול השני במהלך שלושה ימים עוקבים, שנים עשר חודשים מאוחר יותר.
במחקר CARE MS II, מחקר מרכזי בפאזה השלישית של התרופה שבדק חולים בטרשת נפוצה שטופלו בתרופה אחת לפחות לפני המחקר, נמצא כי לרוב המטופלים שטופלו בלמטרדה (76%, n = 330) , לא היו התקפים בין מחזור הטיפול הראשון לשני. רק כ- 24% (n = 105) מהמטופלים במחקר CARE-MS II שטופלו בלמטרדה חוו התקפים בין מחזורי הטיפול.
התוצאות הקליניות והתוצאות הרדיולוגיות בבדיקות ה-MRI במטופלים שטופלו בלמטרדה, שחוו התקפים בין מחזורי הטיפול, השתפרו במידה ניכרת לאחר מחזור הטיפול השני שלהם. התוצאות הקליניות ותוצאות ה-MRI שנצפו במטופלים אלה לאורך שש שנים היו דומות לתוצאות במטופלים שלא היו להם התקפים בין מחזורי הטיפול:
שיעור ההפחתה בהתקפים בחישוב שנתי (ARR):
o במטופלים ללא התקפים בין מחזורי הטיפול, היה ממוצע ההתקפים בכל השנים עד לשנה החמישית 0.2 (התקף אחת לחמש שנים בממוצע) ובשנה השישית ירד ל0.1 (התקף אחת ל-10 שנים בממוצע)
o במטופלים שהיו להם התקפים בין מחזורי הטיפול, שיעור ההפחתה בהתקפים בחישוב שנתי (ARR) פחת מ-1.2 בשנה הראשונה ל-0.5 בשנה השנייה,
והמשיך במגמת הירידה עד לממוצע של 0.2 בשנה השישית (ממוצע של התקף בחמש שנים)
נכות כתוצאה מהמחלה נבדקת ע"י שיטת ניקוד המכונה EDSS, כאשר הנבחנים מקבלים ציון בין 0 ל10. ציון 0 מסמל נבדק ללא מוגבלות כלל וככל שהמוגבלות עולה, כך גם עולה הניקוד של הנבדק.
CDW הוא מדד הבודק כמה המטופלים שמרו על הנכות הקיימת ולא הפכו למוגבלים יותר.
80% מהמטופלים שהיו להם התקפים בין מחזורי הטיפול היו ללא הרעה מאומתת בנכות בשנה השנייה, וכ-60% נותרו ללא CDW בשנה השישית.
91% מהמטופלים שלא היו להם התקפים בין מחזורי הטיפול היו ללא CDW בשנה השנייה, ו-75% נותרו ללא CDW בשנה השישית.
CDI, הוא קריטריון הבודק האם בנוסף לעצירה, יש שיפור במדד הנכות, המעיד על הטבה במצבו של המטופל.
שיפור מאומת בנכות (CDI), הוגדר כהפחתה של נקודת EDSS אחת ומעלה מנקודת ההתחלה (מטופלים עם ציון 2.0 ומעלה בנקודת ההתחלה) המאושר במהלך שישה חודשים:
בשנה השנייה, 28% מהמטופלים שהיו להם התקפים בין מחזורי הטיפול, השיגו שיפור מאומת במוגבלות (CDI). כמו כן, שיעור המשיגים CDI בשנים עד 6 גדל עד ל34% מהמטופלים. במטופלים שלא חוו התקף בין הטיפול הראשון לשני, נרשם שיפור דרמטי אף יותר של עד 45% מהמטופלים בתום השנה השישית.
"העדר עדות לפעילות מחלה" (NEDA) מוגדר כמצב שבו אין עדות לפעילות קלינית של המחלה (התקפים והרעה מאומתת בנכות במהלך שישה חודשים) ואין עדות לפעילות המחלה ב-MRI (האדרה של נגעים חדשים ברצף T1 בזמן הזרקת גדוליניום ונגעים חדשים/גְּדֵלִים היפר-מרוכזים ברצף T2):
o במטופלים שחוו התקפים בין מחזורי הטיפול, שיעור המשיגים העדר עדות לפעילות מחלה (NEDA) עלה מ-38% בשנה השנייה ועד ל-58% בשנה השישית.
o במטופלים שלא היו להם התקפים בין מחזורי הטיפול, שיעור המשיגים NEDA היה יציב ונע בין 64% בשנה השנייה ועד ל-60% בשנה השישית.
ירידה בנפח המוח (BVL), נגזרת מהשינוי היחסי בחלק של פרנכימת המוח. יש לציין כי כל אדם בוגר מאבד חלק מנפח המוח כל שנה, החולים בטרשת נפוצה, כתוצאה מהמחלה מאבדים אחוז משמעותי יותר.
o במטופלים שהיו להם התקפים בין מחזורי הטיפול, אחוז הירידה החציונית השנתית בנפח המוח היה 0.10%- בשנה השנייה, ונותר נמוך עד לשנה השישית בה נרשמו ערכים של -0.13 % בממוצע. ערכים הדומים לאיבוד נפח המוח באדם בריא.
o במטופלים שלא היו להם התקפים בין מחזורי הטיפול, אחוז הירידה החציונית השנתית בנפח המוח היה 0.27%- בשנה השנייה, כאשר עד השנה השישית הראה מגמת ירידה מהנתון הזה עד לערך של -0.10% בשנה השישית, ערכים הדומים לאיבוד נפח המוח באדם בריא.
אחד הפרמטרים המייחדים את הלמטרדה הוא הצורך בשני מחזורי טיפול בלבד (8 ימי טיפול בסה"כ) ברוב המקרים, עם זאת בחלק מהמקרים נדרשים מחזורי טיפול נוספים. מניתוח התוצאות במחקר עבור מטופלים שנזקקו למחזור נוסף נמצא כי:
33% מהמטופלים שהיו להם התקפים בין מחזורי הטיפול לא קיבלו טיפול נוסף אחרי מחזור הטיפול השני ועד וכולל השנה השישית. 53% קיבלו טיפול נוסף בלמטרדה, 7% קיבלו טיפול אחר המשנה את מהלך המחלה (DMT), ו-7% טופלו בלמטרדה ובטיפול אחר המשנה את מהלך המחלה (DMT).
55% מהמטופלים, שלא היו להם התקפים בין מחזורי הטיפול, לא קיבלו טיפול נוסף לאחר מחזור הטיפול השני ועד וכולל השנה השישית. 36% קיבלו טיפול נוסף בלמטרדה, 4% קיבלו טיפול אחר המשנה את מהלך המחלה, ו-5% טופלו בלמטרדה ו-DMT אחר).
בהתאם לקבוצות המלאות במחקרים CARE-MS I ו-II, עד וכולל השנה השישית, רוב האירועים החריגים (AEs) שנצפו עם למטרדה היו תגובות הקשורות לעירוי. אירועים חריגים ראויים לציון אחרים כללו אירועים חריגים אוטואימוניים.
"שכיח שיש התקפים אחרי התחלת טיפול המשנה את מהלך המחלה בטרשת נפוצה חוזרת. כ-25% עד 45% מהמטופלים עם טרשת נפוצה חוזרת המקבלים טיפולים המשנים את מהלך המחלה חווים התקפים בשנה-שנתיים הראשונות לטיפול",1,2 אמר ד"ר בארי סינגר, מנהל המרכז לחדשנות בטיפול בטרשת נפוצה, המרכז הרפואי הבפטיסטי של מיזורי, בסנט לואיס, במיזורי שבארה"ב. "הנתונים החדשים לגבי למטרדה שהוצגו בכנס השנתי של האקדמיה האמריקאית לנוירולוגיה (AAN) מצביעים על כך שהופעה של התקפים במטופלים לאחר קבלת מחזור הטיפול הראשון אך לפני קבלת מחזור הטיפול השני אינה סימן להיעדר תגובה לטיפול, ותומכת בחשיבות של מתן משטר טיפול מלא הכולל שני מחזורי טיפול. 24% מהמטופלים שטופלו בלמטרדה במחקר CARE-MS II שהיו להם התקפים בין מחזור הטיפול הראשון לשני חוו שיפור ניכר בפעילות המחלה הקלינית והנראית ב-MRI לאחר שנתיים, מצב שנשמר לאורך שש שנים. התוצאות שנצפו במטופלים אלה לאורך שש שנים היו דומות לתוצאות ב-76% מהמטופלים שלא היו להם התקפים בין המחזור הראשון לשני."